Hrvatski savez za rijetke bolesti
Podaci koje je objavio HSRB su prikupljeni na uzorku od 860 osoba.
Samo 5% pacijenata ima terapiju baš za bolest od koje boluju, a gotovo svi pacijenti ovise upravo o simptomatskoj terapiji, potpornim uslugama te pomagalima kao jedinim oblicima kontrole bolesti i održavanje kvalitete života.
Više od 50% odraslih osoba s rijetkim bolestima je radno neaktivno, a u velikom broju obitelji s djecom s rijetkim bolestima barem jedan roditelj nema mogućnost raditi zbog brige oko djeteta.
Polovica djece s rijetkim bolestima predškolskog i školskog uzrasta ne može pohađati odgojno-obrazovne institucije po redovitom programu.